“孩子已经移植后3月余,目前血象完全正常,植入率100%,目前没有任何排异反应 ,已脱离输血。”2月5日,记者从贵阳市儿童医院获悉,去年10月经同胞脐血干细胞移植手术的2岁重型地中海贫血患儿目前恢复情况良好。
出生6个月后噩耗传来
距离康康(化名)出院已经快3个月了,提起治疗的那段时间,康康的母亲依旧哽咽有泪。康康是家里的第一个孩子,彭女士和丈夫很是疼爱。
噩耗在康康出生6个月后传来,因出现贫血,尚在襁褓中的康康被贵阳市妇幼保健院儿童血液科诊断为重型β地中海贫血。诊断明确后,他需要靠每月到医院输血维持生命。治疗的同时,康康在中华骨髓库进行了登记,期待找到配型相合的干细胞进行移植。
据了解,重度地中海贫血的传统治疗是长期规律输血及祛铁治疗,但传统治疗手段不能根治,只能维持生命,目前能够治愈重度地中海病的唯一手段为异基因造血干细胞移植。针对康康的病情,医生建议在规律输血、祛铁治疗的基础上寻找异基因造血干细胞移植的机会。
生“老二”救治“老大”
孩子的成长总是很快,2年过去了,康康仍没有配型成功的消息,因此异基因脐血干细胞成为移植的最优选择。在得知父母有生育二胎需求后,医院血液科给予了遗传指导,因康康的父母为轻型地中海贫血患者,遂选择了三代试管婴儿,孕育健康且与康康配型全相合的孩子,用“老二”的脐带血造血干细胞去救治“老大”。
在康康住院期间,专家通过与贵阳市妇幼保健院血液科医师讨论沟通后制定了详细的细胞提供方案。经过规律产检,2020年7月,彭女士成功在贵阳市妇幼保健院实施剖宫产,肩负着救哥哥使命的妹妹顺利出生。
妹妹出生当天,贵州省综合细胞库为其储存了脐带血造血干细胞,各项指标均合格,储存至-196°的深低温储存罐中,等待合适移植的那一天。据悉,因患儿移植前需完善各项检查及预处理需要一段时间,因此提取出来的脐血干细胞需储存在干细胞库中以保持干细胞的活性,对技术、设备、环境等要求都非常高。
2020年10月22日,康康指标达到移植相关要求,这份在零下196℃专用液氮罐中冻存等待了近3个月的脐带血种子细胞,由技术人员检测合格后,派专人、专车,用特殊设备运送到贵阳市儿童医院,由医院血液科专科医护人员对脐血干细胞进行复苏、干细胞输入,在随后的严密监测及治疗下,成功地为康康在体内重建了造血系统。经过专家及医护人员的精心治疗,一段时间后康康各项指标恢复正常,达到出院要求,现已脱离输血。
若有条件,建议保留脐带血
据了解,地中海贫血主要分布在我国南方,贵州省是高发地之一。重型地中海贫血需终身依赖于输血,唯一治愈的方式就是造血干细胞移植。在干细胞来源上,一般可以选择骨髓、外周血及脐血干细胞,脐血对供者无任何影响,且移植排异反应低,因此成为造血干细胞的重要来源之一。
自2012年贵州泛特尔干细胞库建立以来,结束了贵州不能本地储存干细胞的历史,同时也结束了贵州异地储存异地应用的历史。贵阳市妇幼保健院自2018年首次建立儿童移植仓及开展造血干细胞移植以来,儿童血液科已成功应用外周血干细胞、骨髓干细胞治疗重型地中海贫血、重型再生障碍性贫血、神经母细胞瘤等多例,已积累了较丰富的经验。本次应用同胞脐血干细胞移植治疗获得成功,既是医院儿童血液科在移植技术上的新突破,也是本地储存的造血干细胞首次应用于血液疾病,同时也是贵阳市首例,预示着未来,有越来越多需要造血干细胞移植的患儿能得到本地储存就近使用,更安全、更经济的治疗机会。
造血干细胞移植适用于各种严重血液疾病、恶性肿瘤性疾病、遗传性疾病、免疫性疾病等,甚至是以上疾病的唯一治愈手段,目前仍有部分需要移植的患儿未能找到配型相合的干细胞。医生表示,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞,可用于治疗包括急性白血病、慢性白血病、淋巴瘤及其他恶性肿瘤在内的80多种血液和免疫系统疾病,提取出来的脐带血可选择冷冻保存,预防未来使用。